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一针1300万，史上最贵药物，真正进入中国了！
往年的医保会谈让70万一针的诺西那生钠注射液降到了3.3万元一针，让有数脊髓性肌萎缩症（SMA）看到了但愿。
值得留意的是，诺西那生钠注射液并非脊髓性肌萎缩症独一的医治药物，Zolgensma也是医治脊髓性肌萎缩症的殊效药，而且是寰球首个医治脊髓性肌萎缩症的基因疗法，不需求像诺西那生钠注射液同样一生注射，仅仅只需求一针就能治愈或者减缓。
殊效的面前是天价，Zolgensma国外定价2十二.5万美元（折合人民币约1358万元）一针，Zolgensma在中国去年10月临床实验请求获取受理，往年1年临床实验正式获批。
3月中旬，21世纪经济报导，一项随机双盲对比对于钻研，在春秋≥2岁至
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一、一针1300万，不治可能活不外一年
据统计，SMA在重生儿中的病发率大约是1/10000，关于普通人群来讲，大约每40~50人中就有1位是SMA致病基因的携带者，我国的SMA重生儿患者每一年大约新增十二00例，存量患者大约有3万人。
SMA患者会缓缓泛起肢体有力的症状，该症状还会愈来愈重大并且难以逆转。假如没有承受医治，患者的肌肉气力会缓缓退步，终究泛起吞咽或呼吸等问题而致使感染或死亡。使人肉痛的是，一半以上得了患上SMA的婴儿活不到一年。
让咱们看看Zolgensma是如何化腐烂为神奇的，它的成果到底怎样？
国外最新的一项3期临床实验后果显示，拥有3个SMN2基因拷贝并在泛起症状前承受医治的患儿，曾经能恢复所处春秋的静止量，能够正常站立和行走，不需求通气或饲管反对，且无重大、医治相干不良事情。
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二、一针便可治愈或减缓，天价救命药到底有多神？
目前，在寰球医治SMA的药物一共有三种：
1、诺西那生钠注射液
在2016年获批上市，在寰球来讲是首个SMA精准靶向药物，原始价钱是第一年75万美元，而后每一年37.5万美元。不外，诺西那生钠注射液在2021年进入了我国的医保目录，从原先的70万一针，价钱降到3.3万元一针，患者终究大约需求自付1万元一针。患者在前63天需求注射4针，当前每4个月注射1针，需求一生用药。
2、Risdiplam口服溶液
这个是寰球第一个能够口服医治SMA的药物，根据天天口服一次的频率，需求一生用药，每一年患者大约需领取34万美元，Risdiplam口服溶液在2021年6月在我国批准上市，可用来医治2月龄及以上的一切类型的SMA患者。
3、Zolgensma
Zolgensma在国外的定价为2十二.5万美元，折算为人民币约为1358万元。不外，患者只需求注射一次Zolgensma便可，由于Zolgensma属于基因疗法，一次注射就可以让身材生成一种SMA患者不足的蛋白质，解决SMA的遗传本源，简略来讲，就是注射一针就可以长时间减缓乃至治愈SMA。
不外，Zolgensma终究能否在我国胜利上市仍是一个未知数，由于招募外乡参试者到3期临床实验完结的过程当中，依然存在得多的不肯定要素，就算胜利上市，医保也很难承当天价。
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三、救命药，为何老是天价？
面对天价的救命药，得多人会感叹为什么这些药物的价钱会如斯低廉？
药品法学专家、南开大学法学院副院长宋华琳提到，因为稀有病患者的人数少，药品用量十分少，再加之药物的研发本钱十分高，所以致使医治稀有病的药物价钱个别都对比低廉。
那末，一款新药物的研发本钱到底有多高呢？按照国外钻研机构的数据发现，一款新药的研发本钱大约为10~20亿美元，研发时间个别是10~15年，在研发过程当中需求阅历多个阶段，好比临床实验阶段就需求5~7年的时间，一旦研发失败，简直就付诸东流了。
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四、加入收费的临床实验，有危险吗？
面对1300多万的新药，可能会有不少人想捉住临床实验的时机，由于临床实验用药都是收费的，假如被迫加入临床实验，会见临哪些危险呢？
1、纷歧定就可以用上新药
加入收费的临床实验其实不等于一定能用上新药，也有很大略率被分到对比对于组，对比对于组使用的是标准医治计划。
2、新药对本人纷歧定100%无效
临床实验中的新药其实不一定是100%无效的，有可能无奈达到患者的预期。
3、可能会泛起不成预测的不良反映
临床实验中的药物可能会使患者泛起无奈预测的不良反映，假如患者无奈耐受，可能需求面临退出临床实验的后果。
假如Zolgensma可以顺利进入中国，关于SMA患者来讲可以多一种选择，然而Zolgensma也有局限性，价钱昂扬，关于患者的家庭来讲并不是是容易的选择。也但愿国度能早日帮忙更多稀有病患者能用得起药，加大对稀有病药物的研发。 |
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