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出品 | 搜狐安康
作者 | 周亦川
编纂 | 袁月
Fierce Pharma网站报导，9月19日蓝鸟生物宣告基因药物Skysona获取美FDA减速批准，用于医治脑性肾上腺脑白质养分不良（CALD），定价高达300万美元！
无意思的是，蓝鸟往年8月获批的Zynteglo创下了280万美元的天价纪录，一个月就被刷新了。
美国每一年新增CALD患者约40例，疾病可致使神经零碎衰退、彻底丢失自主静止才能，约一半的患者可在五年内死亡。据蓝鸟CEO引见，Skysona可缓解疾病对儿童神经功用障碍的影响，价钱与临床好处相符，方案2022年底将药物商业化。
此前的低价基因药物提供基于后果的领取，也就是能治好才给钱。但蓝鸟特别提出，CALD十分罕见且繁杂，Skysona不提供这类领取形式。
超越想象的药价真的会有人用吗？以280万美元的Zynteglo为例，假如地中海贫血患者每一年做输血医治需破费十二万美元以上，30岁可能死于铁超负荷心脏病。斟酌到长时间医治、并发症和死亡危险，花几百万美元一次治愈或许是无利的。
然而，现实与理想差距太大。蓝鸟这两款天价药在欧洲无人问津。Skysona于去年7月在欧洲获批，因为报销始终谈不拢，于8月撤回业务；Zynteglo在欧洲定价180万美元，比美国廉价100万，但德国提出的定价是79至95万美元，价钱差别过大。
企业不提价，美国如作甚这种患者的天价医治费埋单？值得关注。 |
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