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个别来讲，普通人轻微划伤后血液很快就会凝结，而对血友病患者而言，一个小小伤口损伤都会形成很大的挫伤。目前，美国和欧洲大约有1600万B型血友病患者，A型血友病更加常见，约为前者的五倍。
澳大利亚制药商CSL Behring旗下药物Hemgenix获批，给B型血友病患者带来了治愈但愿，但昂扬的定价令普通人难以企及。
周二，美国卫生监管机构（FDA）批准了基因药物Hemgenix，经过一次性注射使患者免于惯例医治，但每剂定价高达350万美元，是寰球最低廉的药物。
一项针对该疗法的症结钻研发现，Hemgenix仅需求注射一次，就可以使得年均匀出血率降落54%，更加首要的是，它还能够使94%的患者开脱耗时耗钱的毕生凝血因子注射。
作为一种遗传性疾病，B型血友病致病机制是基因缺点致使第九凝血因子缺失或缺乏，根据惯例疗法，血友病患者需求一生按期注射第九凝血因子（IX）。
因为血友病的实质就是基因受损，Hemgenix的基因疗法是隔靴搔痒，其医治原理是将一种可以发生缺失凝血因子的基因保送到肝脏中细胞，使患者本身可以发生IX蛋白因子。
美国FDA生物制品评价与钻研核心主任Peter Marks表现，只管曾经有医治血友病的药物，但避免和医治出血的办法可能会升高患者的糊口品质。Hemgenix代表着这一疾病医治畛域的首要停顿。
昂扬定价惹争议，最贵药物商业化之路出路未卜“天价”始终是新药的一个问题，诺华制药公司（Novartis AG）用于医治婴儿脊髓性肌萎缩症的Zolgensma在2019年获批时的价钱为210万美元，而蓝鸟生物公司（Bluebird Bio Inc．）用于医治血液疾病β地中海贫血的Zynteglo在往年早些时分的定价为280万美元。
但是，渤健的阿尔茨海默病药物Aduhelm和蓝鸟生物的Zynteglo等药物均因本钱昂扬致使商业化不睬想。
生物科技投资人、Loncar投资CEO Brad Loncar对此表现，虽然定价要比预期略高，但Hemgenix仍有可能取得胜利。一方面是由于现有的血友病疗法一样很低廉，另外一方面，血友病患者长时间处于耽忧出血的恐怖中。
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