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治愈的但愿
买药需求花钱，这个事大家都知道。
但一针500万澳元的药，你见过吗？
你没看错，一针500万澳元！
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据报导，悉尼Royal Prince Alfred Hospital与寰球其余一些科研机构协作，通过20多年的钻研，
初次研收回了一种拥有创始性的基因疗法，用于医治一种稀有的遗传性出血性疾病——B型血友病。
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B型血友病患者因F9基因渐变，无奈制作足够的凝血蛋白，一旦血管决裂，血液很难凝结，经常泛起适度出血和关节损伤。
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之前，B型血友病患者需求每隔几天就注射一次凝血因子来维持身材状况，
但在这类全新的基因疗法中，钻研人员将一种携带F9基因的平安病毒注射进患者体内，
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病毒将F9基因带到肝细胞，在患者的余生中制作凝血蛋白。
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只需求这一针，就可以从基本上完全解决凝血异样的问题。
固然，这一针的价钱也是十分低廉的——一针500万澳元，至关于一滴1000多澳元！
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目前，这类疗法还处于实验阶段，寰球有40名患者都将参预这项基因疗法的临床实验。
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Royal Prince Alfred Hospital担任主导这项基因疗法的John Rasko传授将其形容为“基因医治史上冲动人心的时辰”。
他说：“咱们正在冲破医疗技术的边界，为患者带来治愈的但愿。”
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在此前的实验中，新州38岁的血友病患者Mark Lee自出世以来，每周需求注射3次凝血蛋白，他的两个兄弟在孩童时就死于B型血友病的并发症。
但自从承受基因医治后，他再也没有出过血。
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图为Mark Lee承受基因医治
他说：“这完全改动了我的糊口。”
“我小时分时时时就会出血，不克不及踢足球，不克不及做任何其余小火伴能够做的事。”
“但当初，我妈妈知道，她独一幸存的儿子不会死于血友病了。”
“我有两个女儿也是血友病的携带者，但我知道，假如她们遗传给了孩子这类病，只需注射一次，就能过上正常的糊口。”
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图为Mark Lee和他的女儿、太太
据理解，B型血友病属于X染色体隐性遗传病，患者多为男性。
目前，澳洲大约有500名男性得了患上B型血友病。
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得了患上这类疾病的患者会泛起频繁流血的状况，出血部位一般为关节或肌肉。
出血有时是内伤致使，有时自发产生，没有显著的缘故。
跟着时间的推移，出血会致使重大的关节炎、慢性疼痛和残疾。
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即便采取现今最早进的医治办法，患者也会阅历苦楚的出血，对关节、肌肉和器官也会形成毕生的长时间侵害。
而这类基因疗法不只不会给患者带来苦楚和侵害，还无望经过一次注射就完全治愈血友病。
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同时，这也为使用基因疗法医治4000多种其余遗传疾病（包罗失明）关上了大门。
咱们也置信，跟着将来医学钻研的不停冲破，会有更多患者从新过上正常糊口。 |
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