彻底治愈艾滋病的曙光：CRISPR基因编辑治疗艾滋病获批临床

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撰文｜王聪

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近日，Excision BioTherapeutics宣布其基于CRISPR基因编辑技术的疗法EBT-101获得美国FDA批准，将开始进行艾滋病治疗的人体临床试验。

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这项研究突破已经非常接近临床研究，意味着人类已经找到了有望彻底终结艾滋病噩梦的新方法。

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众所周知，CRISPR-Cas9基因编辑能够精准地对DNA双链进行切割，导致DNA双链断裂，基于这一原理，我们可以通过CRISPR-Cas9对已经整合到人体染色体中的HIV病毒基因组进行切割。但是，如果只切割一个位点，那么它们很容易进行修复，而且容易导致被切割位点附近发生基因变异。该疗法则使用了多次切割，以彻底打碎HIV病毒基因组，从而实现对HIV病毒的彻底清除。

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此前在非人类灵长类动物中进行了测试表明，使用腺相关病毒（AAV9）载体递送的CRISPR-Cas9系统可以到达广泛到达骨髓、淋巴结、脾脏等病毒所在的组织，尤其是HIV病毒的重要宿主细胞CD4+T细胞，进而清除其中的病毒。

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除此之外，因mRNA疫苗而爆火的疫苗开发公司Moderna也于近期宣布，其开发的一种基于mRNA的实验性艾滋病疫苗被证实可以触发猴子中针对HIV样病毒的中和抗体的产生，据悉，Moderna公司的方法与以往的艾滋病疫苗不同，是通过产生针对病毒的广泛中和抗体，来防止HIV病毒进入细胞。这款基于mRNA技术的疫苗也为屡遭失败的艾滋病疫苗研究带来了新的希望。

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参考资料：
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