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今年医保谈判的最大看点，是超20种国产创新药参与谈判带来的悬念。
12月3日，国家医保局新医保目录正式发布。一次将自主研发的2款“世界级国产创新药”火速推进医保目录的荣昌生物，立时成为焦点。
荣昌生物旗下泰它西普（商品名：泰爱?）、维迪西妥单抗（商品名：爱地希?）分别在2021年3月和6月获国家药品监督管理局（NMPA）附条件批准上市。前者是全球首个“双靶”治疗系统性红斑狼疮的生物新药，后者是中国首个原创抗体偶联（ADC）药物，此次获批进入医保目录的也正是这两款创新药。
不到半年时间，先后两款世界级原创新药获批上市；短短几个月后，两款新药又同时挺进医保目录。荣昌生物的创新能力、产品质量以及商业化速度再次得以呈现！
中国自研的世界级新药“火速”降价进医保
创新药进入医保目录为何受关注？因为这意味着相应适应症患者一条新的生命通道的开启。支付较低的费用，用全球领先的新药好药，远离“穷病”。
事实上，据初步估算，三年来的国家医保药品目录调整，与谈判前市场价格相比，通过谈判降价和医保报销，已累计为患者减负近1700亿元，受益患者达1亿人次。
“而泰它西普、维迪西妥单抗这两款首创新药火速降价进医保，能够提升这两款世界级生物新药在全国的可及性，有助于中国超百万系统性红斑狼疮患者和广大胃癌患者得到有效的治疗，减轻患者及其家庭的经济负担，更好地发挥药品的社会效益。”荣昌生物CEO、首席科学官房健民博士表示。
系统性红斑狼疮患者等来首款国产创新药
系统性红斑狼疮（Systemic Lupus Erythematosus，SLE）是一种终身性全身性免疫疾病，可导致肾脏、心血管、肺、消化系统、血液系统、血管、眼部等多器官、组织的损伤，并显著增高患者的死亡风险，其危害令人谈之色变。
根据《2020中国系统性红斑狼疮诊疗指南》，中国大陆地区系统性红斑狼疮患者人数超过100万，患病率高居世界第二。
但长期以来，庞大患者群体却面临着用药窘境——传统的糖皮质激素、免疫抑制剂等常常伴有较大的毒副作用，患者难以耐受。与此同时，新的治疗药物却难以“育出”，过去60年里，美国食品药品管理局（FDA）仅在2011年批准过一款治疗系统性红斑狼疮的药物（葛兰素史克研发的贝利尤单抗）。
荣昌生物此次被纳入国家医保药品目录的为注射用泰它西普（规格 ：80mg/支），是我国系统性红斑狼疮治疗领域有史以来获批的首款创新药，也是该领域全球首款“双靶点”同类首创（first-in-class）生物药。
区别于已上市药物的单靶点设计，泰它西普的“双靶点”设计能同时抑制BLyS和APRIL两个使B淋巴细胞分化成熟的关键因子，能更加有效地降低机体免疫反应，对于治疗起到“双管齐下”的效果。关键性临床数据显示，泰它西普高剂量组治疗48周的系统性红斑狼疮反应指数（SRI）显著高于安慰剂对照组（79.2% vs 32.0%），对SRI的改善程度明显好于目前已上市的生物新药。同时，大分子药物泰它西普能够直接通过细胞进行代谢，而不是肝肾代谢，能够显著降低传统药物的副作用，具有更高的安全性。总的来说，作为一款具有新靶点、新结构、新机制特点的新药，泰它西普为全球SLE医学领域带来无限新希望。
泰它西普临床试验负责人、北京协和医院主任医师张奉春教授表示：“与现有治疗手段相比，泰它西普主要疗效指标大幅提高，是系统性红斑狼疮治疗的一个重大的突破，标志着我国在治疗系统性红斑狼疮新药研发领域走在了世界前列。该药纳入国家医保药品目录，将进一步提高药物可及性，大大减轻系统性红斑狼疮患者的就医负担，为他们带来更高质量的生存获益。”
泰它西普的创新性得到国际公认，其发明专利先后获得中国、美国、欧洲等国家和地区的授权。且除了系统性红斑狼疮适应症外，泰它西普针对视神经脊髓炎谱系疾病、类风湿关节炎、IgA肾病、干燥综合征、多发性硬化症与重症肌无力等适应症的国内外临床试验正在有序进行中。
填补国内HER2过表达胃癌患者后线治疗的空白
荣昌生物另一款纳入医保目录的新药为注射用维迪西妥单抗（规格：60mg/支），获批用于至少接受过2个系统化疗的HER2过表达（HER2免疫组织化学检查结果为2+或3+）局部晚期或转移性胃癌（包括胃食管结合部腺癌）的患者。
在中国，胃癌是仅次于肺癌的第二大癌种，每年发病人数达40万，居全球首位。发病率、死亡率双高。80%的中国胃癌患者在确诊时已处于晚期。对于大部分晚期胃癌患者来说，化疗在过去几十年里仍然是一线治疗的首要选择。然而化疗的治疗效果有限，毒副作用很大，专门HER2过表达胃癌患者的精准药物更是空白。
最新数据显示，维迪西妥单抗治疗的HER2过表达胃癌患者，其客观缓解率（ORR）为24.8%，疾病控制率（DCR）为42.4%，中位无进展生存期（PFS）为4.1个月，中位总生存期（OS）为7.9个月，具有更高的疗效及更好的安全性。
因此，由荣昌生物研发的中国首个原创抗体偶联（ADC）药物维迪西妥单抗的上市，填补了我国HER2过表达胃癌患者后线治疗的空白。
作为ADC药物，维迪西妥单抗兼具抗体靶向性和小分子药物杀伤性的特性，能够以肿瘤表面的HER2蛋白为靶点精准识别和杀伤肿瘤细胞，在治疗胃癌、尿路上皮癌、乳腺癌等肿瘤的临床试验中均取得了全球领先的临床数据。
北京大学肿瘤医院副院长、消化肿瘤内科主任、北京市肿瘤防治研究所副所长沈琳教授表示：“当维迪西妥单抗以更广泛的治疗获益人群、更平衡的疗效安全获益和更经济便捷的检测流程为特点问世，并创下胃癌抗HER2治疗史中的革命性进步，其快速获得国家药品监督管理局和国家医保局的高度认可也是必然的。”
在本次2021年国家医保药品目录调整新闻发布会上，中国医学科学院肿瘤医院石远凯教授提到，维迪西妥单抗是我国第一个原创的抗体偶联药物,在胃癌、乳腺癌等肿瘤中都取得了不错的疗效;除了对人表皮生长因子受体-2（HER-2）过表达的患者有效之外,对于HER-2低表达的患者也有效。这次维迪西妥单抗顺利降价进入医保, 惠及了更多的肿瘤患者,填补了保障空白,在将胃癌药品保障提高到国际主流用药水平的同时, 患者负担大幅度降低。
与治疗系统性红斑狼疮的泰它西普一样，维迪西妥单抗在国际上获得高度认可：这款新药是中国首个同时获得美国FDA、中国NMPA突破性疗法双重认定的ADC药物。2021年8月，国际知名生物制药公司西雅图基因以高达26亿美元的首付款和里程碑付款、从高个位数到百分之十五以上的梯度销售提成获得了维迪西妥单抗的全球（亚太区除外）独家许可协议，交易额刷新了中国制药企业单品种海外授权的最高纪录。
创新药纳入医保，放量明显将带动更多创新
中国医疗改革持续深化，创新药从上市到纳入医保的时间大大缩短。
《医保药品管理改革进展与成效蓝皮书》显示，2016-2020年上市的34款创新药中，已有26种药品纳入医保目录，占比达76.5%。同时，2017年新药从上市到纳入医保所需耗费的4-9年时间，在2019年缩短至1-8年，2020年则进一步压缩至0.5-5年。
此次荣昌生物两款创新药进入医保的速度，也是妥妥的“优等生”。两款创新药的“首创”性、显著的临床效果、更好的安全性、庞大的患者群体等特性都为其快速纳入医保目录保价护航。
而纳入医保谈判，对于疗效好、创新性强、临床需求量大的新药来说，能够在短时间内迅速拓宽销售渠道，大幅拉升新药的销售额以及市场份额。
例如，根据《医保药品管理改革进展与成效蓝皮书》，2018年谈判成功的17种抗癌药2021年第1季度药品与谈判前1季度（2018第3季度）相比，用量增加25.8倍、金额增加8.8倍；2019年谈判成功品种2021年第1季度药品与谈判前1季度（2019第4季度）相比，用量增加10.4倍、金额增加2.7倍。
荣昌生物泰它西普、维迪西妥单抗都针对的是“临床上广泛的未被满足的需求”。借进入医保药品目录的契机，这两款重磅新药或可实现快速放量，获得更多的市场份额和经济收益。而这些，最终也将带动更多的创新的出现。
结语
新药审评速度加快、医保谈判常态化等鼓励创新政策持续出台下，注重早期积累、立项不盲目跟风、紧密围绕如何解决临床实际需求的企业势必能够脱颖而出。
荣昌生物就是其中之一。
创建于2008年的荣昌生物，成立以来一直专注于抗体药物偶联物（ADC）、抗体融合蛋白、单克隆抗体及双特异性抗体等抗体药物的发现、开发与商业化。目前，荣昌生物已开发20余款候选生物药产品，7个产品的20多种适应症正在进行临床试验或已进入商业化阶段。
在这个创新药企发展的最好年代，纳入医保目录，对于研发能力突出、储备丰厚的荣昌生物来说，一切才刚刚开始。 |
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