Nature子刊：新型AAV变体，突破血脑屏障，且不在肝脏富集

马克李

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撰文 | 王聪

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腺相关病毒（AAV）长期以来被认为是最有前景的基因治疗递送载体，而且已经在临床中得到了验证。

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在此之前，该团队开发的AAV-PHP.eB等载体在非人灵长类动物实验中未获成功，而这项新研究找那个开发的AAV.CAP-B10，在非人灵长类动物中同样效果显著，相比AAV9和AAV-PHP.eB，AAV.CAP-B10能够特异性靶向神经元，而且不会在肝脏富集。

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Viviana Gradinaru 团队通过定向进化，在多个位点修改AAV衣壳，从中产生了多种可以在小鼠和猴子中穿越血脑屏障的AAV变体。这些研究结果也说明了针对AAV衣壳的修改能够提高基因治疗的递送效率、增加神经元靶向特异性。这一新的AAV载体也为脑部疾病提供了一种更安全、更有效的治疗选择。

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Viviana Gradinaru
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