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11月底，河南郑州一母亲为救自己病重儿子，因为国内没有该款“救命药物”销售，只能从海外代购罕见病儿药，涉嫌走私贩卖毒品，被判“贩毒不起诉”事件，引起社会广泛关注。
好消息是，马上这个孩子终于有药可买了。
日前，葵花药业集团（以下简称：葵花药业）与印度跨国制药企业印度瑞迪博士实验室有限公司（以下简称：朗迪博士）达成战略合作，葵花药业将引进后者的两款儿童罕见病药，并进行联合推广。
据悉，其中一款是治疗婴儿痉挛症的罕见病用药“氨己烯酸散”，也就是上述“贩毒妈妈”四处求购的那款药；另一款则是治疗儿童威尔逊症（Wilson）又称“铜娃娃病”的罕见病用药“盐酸曲恩汀胶囊”。这两款药物也将填补国内无药可买的空白。
授权引进为罕见病“无药可医”破题
诊断难、买药难、用药贵，一直是中国儿童罕见病患者治疗领域的三大障碍。
《2019年中国罕见病药物可及性报告》的统计数据显示：全球罕见病患者已超过 2.5 亿，患者中近 50% 为儿童。全球已知的罕见病约有 7,000 多种，仅有不到 10% 的疾病有已批准的治疗药物或方案。我国罕见病患者超2000万人，每年新出生的罕见病患儿超过20万。
然而，现有90%以上的罕见病缺乏有效治疗手段，大部分患者需要终身服药。《2018罕见病调研报告》数据显示，约65%的罕见病患者曾经被误诊，42%的患者平均需要花5.3年才能被确诊。而长期以来，我国儿童罕见病用药面临困难，存在未被满足的巨大困境。
据全国政协委员、北京医学会罕见病分会主任委员、北京大学第一医院教授丁洁介绍：“罕见病有慢性、终身性、高致病性的特点，治愈率比较低，有效的药物非常少。由于患病群体人数较少，国内相应的医疗保障体系尚不完善，相关药物因不能批量生产，要么在国内购买不到，要么价格特别昂贵，造成了很多患者面临着无药可医的窘迫境地。”
针对现状，中国政府近年出台一系列政策鼓励罕见病的研发与引进。新药研发，动辄需要十余年的漫长周期，而授权引进可以快速解决现状。
据介绍，相对同类型片剂来说，葵花药业此次战略合作的“氨己烯酸散”是各国监管部门认可的治疗婴儿痉挛症（IS）的高效药物，其依从性以及适应人群对产品的需求度和接受度都会更佳；“盐酸曲恩汀胶囊”则是国内首个引进治疗“铜娃娃”（Wilson）的药物。
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企业供图
此次合作，能够有效缓解此类症状儿童罕见病患者无药可买状况，让罕见病患儿能够及时用得上药。
意在产业战略升级
据悉，此次葵花药业与瑞迪博士的合作，由瑞迪博士生产氨己烯酸，将其出口到中国，并负责该药物在中国的注册；葵花药业则负责该药物在中国的进口和本地销售、营销和分销，由葵花药业旗下小葵花品牌进行推广。
据介绍，此举意在依托小葵花的品牌及渠道优势进行产品线延展，开启由儿童常见病领切入更细分的儿童罕见病领域，逐渐覆盖更多儿药治疗领域，进行产业战略升级。
葵花药业战略部门副总经理李晓向记者介绍到，随着社会生活水平的提高，很多家庭都有常见病的处理常识，但罕见病却不一定，但关注罕见病是社会发展的一个必然的过程，对葵花药业来说，延伸到罕见病领域符合企业价值观，也能帮助解决儿童用药安全的问题，“我们关注到很多非法途径带药现象，这存在很大的安全隐患”。
据葵花药业战略部总经理谭磊介绍，目前瑞迪博士已有40多款罕见病药物上市，未来双方也会一起寻找更多适合中国市场的儿童罕见病用药，并将其引荐到中国。“罕见病的药物太少了，做一个都不容易，我们不能保证几千种罕见病药物都可以找到，但能做好一个产品就做好一个。”
据悉，除了引进儿童罕见病药物外，葵花药业接下来还会推动临床常见诊疗误区学术分享，提高罕见病的临床诊断率，帮助患者早发现、早治疗。据李晓介绍：“在相关产品上市后，我们将举办各层级的罕见病学术研讨会，普及罕见病知识，提升罕见病在临床的诊断率。”
研发投入大、但因患者少商业回报不高是大家对罕见病领域态度游移的关键原因，葵花药业也势必面临这样的考量，对此，李晓指出，“这并非没有商业回报，但不是体现在赚钱上，而是企业声誉上，像我们说很多的企业做慈善工作一样，要提升品牌价值。” |
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