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36氪得悉，聚焦于基因和细胞医治的上海邦耀生物科技无限公司（下列简称“邦耀生物”）已实现超2亿元人民币B轮融资。本轮融资由上海自贸区基金领投，西方富海、天士力资本、贝达基金、歌斐资产等跟投。本轮融资将用于持续推动公司细胞和基因药物的转化及落地，并加鼎力度进一步减速寰球化研公布局。
邦耀生物成立于2013年，是一家聚焦于基因与细胞医治畛域的翻新药企，36氪曾对其有过具体报导。据悉，旗下有多个研发管线，依靠自主研发核心及与高校共建的“上海基因编纂与细胞医治钻研核心”，邦耀生物过来5年已发生100多项专利效果，有5个名目在8所出名病院发展钻研者发动的临床实验，多个名目进入IND申报阶段。
其中值得一提的是，邦耀生物的基因编纂医治β-地中海贫血症是世界首个胜利经过基因编纂技术医治β0/β0型重度地中海贫血的名目，显示出寰球最优的临床成果，已于2022年8月获取IND批件，正式进入临床I/II期钻研；非病毒PD1定点整合CAR-T名目采取翻新的技术门路，制备本钱较病毒类CAR-T产品大幅升高，制备周期更短，预计年内获批IND。
β-地中海贫血症会搅扰血红蛋白的发生，是目前世界上最多见的遗传性疾病之一，但针对这类疾病的医治手法非常无限，输血和去铁医治在目前还是首要的医治办法。但因为血液资源无限和铁螯合剂本钱昂扬，这种患者仅有部份比例能维持标准输血和标准去铁医治，且治本不治标——还可能会泛起因铁过载和多器官损伤而致使的重大并发症，生存情况堪忧，且得病者众。
2021年5月颁发的《中国地中海贫血蓝皮书（2020）》数据显示， 地贫基因携带者约占寰球3.45亿人口，而中国地贫基因携带者约有3000万人，重型和两头型地贫患者人数在30万摆布，而且正以每一年约10％的速度递增。
以后关于地贫传统疗法中，造血干细胞移植是独一能够根治β-地中海贫血的办法，但费用低廉且配型极为难题，仅有少部份患者能获取移植，若能将自体造血干细胞经基因校订后回输到患者体内，则能够解决造血干细胞来源缺乏及配型难题的问题。
为此，基因医治似乎成了一种“救命稻草”。往年8月，美国食物药品监视办理局（FDA）批准了蓝鸟生物公司的Zynteglo基因疗法，该疗法可用于医治因患β-地中海贫血症而需求按期输血的患者，在美国的定价高达280万美元（约合人民币1908万元），成为“史上最贵药”。
据悉，Zynteglo是一款慢病毒基因疗法，其机制为：首先从患者骨髓中提取造血干细胞，而后经过慢病毒将β-珠蛋白基因的功用添加到患者本身造血干细胞中，恢复血红蛋白生成。这与邦耀生物的技术门路有所不同，后者次要是利用基因编纂零碎对患者的造血干细胞进行基因润饰，润饰后的造血干细胞回输到患者体内，经过自我更新和分化重建润饰细胞群体，从而达到医治血液零碎疾病的目的，属于基因编纂疗法产品。
此外，邦耀生物已搭建基因编纂技术翻新平台、造血干细胞平台、非病毒定点整合CAR-T平台、通用型细胞平台、加强型T细胞平台五大拥有自主常识产权的技术平台，具有7000平米GMP中试基地及近200人的经营团队，囊括新药研发、CMC、质控、临床钻研以及商业化等，以反对钻研效果的转化与运用。
据悉，邦耀生物中心办理团队囊括了多位CGT畛域专家，邦耀生物开创人、董事长刘明耀博士为国度首批特聘专家、国度讲席传授，曾获取国度科技提高一等奖、上海市科技提高一等奖；邦耀生物CEO郑彪博士是免疫学畛域专家，曾在美国贝勒医学院任该校病理和免疫系一生传授，并曾任GSK免疫疾病研发担任人，美国强生公司寰球副总裁等。郑彪以为，以后寰球CGT畛域的药物研发尚处于较为初期阶段，也是国际生物医药产业在这一抢手赛道可以完成“弯道超车”的症结契机。
1.聚焦基因和细胞医治，「邦耀生物」β-地中海贫血名目国际IND获批
2.知料 | 划时期的细胞疗法上市，只要多数门票的行业还有哪些时机？ |
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